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EHA2023特辑 | 李春富教授团队:步履不停、开拓创新,不断提高重症地贫移植植入成功率

发布时间:2023-06-14
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高博医学(血液病)广东研究中心南方春富(儿童)血液病研究院李春富教授带领团队开创互补性移植方案,将地贫移植治愈率从60%提高至97%,在国内外取得了十分领先的成绩。尽管如此,为了剩下的3%移植失败的患者,李春富教授和团队从未停止探索的步伐,从更新移植技术的探索,到治疗方案优化,再到全程管理,团队始终不遗余力。

在本届欧洲血液学会(EHA)年会上,李春富教授团队2项关于如何进一步提高地贫患者移植成功率的研究入选,为剩下的3%的患者带来了福音。


DSA对重型地中海贫血患者单倍体HSCT的原发性植入失败的影响

地贫患者随着年龄增加,输血、排铁的压力也会逐渐增加,长期输血会导致患者产生供体特异性抗体(DSA),这是移植的高危因素,会增加原发植入失败的概率。一些大龄的地贫患儿无法进行移植,除身体状况比较差外,另外一个重要的原因就是长期输血导致DSA抗体过高,为促进植入,提高移植成功率,在移植前需要减低抗体滴度。

在本次EHA2023大会展示的团队研究中,团队探索了DSA对单倍体造血干细胞移植(HSCT)原发性植入失败(GR)的影响,以及针对DSA的可行治疗方法(摘要号:P1322)。研究证明移植后检测和治疗DSA是成功植入的关键,中等或高水平DSA(MFI>5000)情况下患者更易发生GR, 团队在半相合移植方案基础上,持续独创性改良造血干细胞移植技术,推出半相合异基因造血干细胞移植T细胞清除术(体外去T移植)。对于长期输血导致DSA抗体过高,移植风险增加的患者,会通过利妥昔单抗,硼替佐米,血浆置换,输注供者血小板或BuffyCoat清除及中和抗体,提高供者输注CD34计数(106/kg)在20以上,以提高植入率。这种方法可有效降低DSA抗体阳性至中/低阳,进一步降低移植风险。

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廖建云主任在EHA2023现场


供者细胞诱导免疫耐受可改善重度地中海贫血患者进行Tαβ+细胞清除HSCT的植入情况

造血干细胞移植一直被证明是重度地中海贫血(TM)患者的治愈性疗法,但其常常导致严重的移植物抗宿主病(GVHD),团队持续创新性改良造血干细胞移植技术,推出半相合异基因造血干细胞移植T细胞清除术(体外去T移植),降低了GVHD的发生。尽管在半相合异基因造血干细胞移植T细胞清除术中观察到较低的GVHD发生率,但还有另一问题需要解决,即如何降低植入失败(GF)在TM患者中的发生率。

李春富教授带领团队持续探索,发现采用诱导免疫耐受方案有助于改善地贫患者的植入情况,可以降低植入失败率(摘要号:PB2434)。


高博南方春富研究院自2018年7月成立以来,截止到今年5月,已有1000例患者出仓。团队在采用造血干细胞移植治疗地贫、急淋、急髓、JMML、再障、免疫缺陷等多种血液和免疫系统疾病的治疗上取得了亮眼成绩。

开创互补性移植方案,将地贫移植治愈率从60%提高至97%;深入研究“儿童白血病之王”JMML,无病生存率超90%,被众多血液病患儿家庭所熟知。吸引越来越多血液病家庭前来东莞求医的背后,是李春富教授团队步履不停地创新与探索。半相合异基因造血干细胞移植T细胞去除术的临床成果多次登上了国际血液学科交流的舞台,除在EHA2023展示外,在2022年底举行的美国血液学会(ASH)年会上,李春富教授、彭智勇主任、刘华颖主任发表了三篇壁报。

李春富教授带领团队,步履不停,持续学习,开拓创新,为血液病患儿寻找更好、更适合的移植方法,不辜负每一个家庭的信任和重托!